Thời đại của One-Shot,

Công ty cho biết giá được xác định dựa trên việc xem xét “giá trị lâm sàng, xã hội, kinh tế và sáng tạo được thể hiện bằng liệu pháp gen mới này”. Đầu tháng trước, Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng, một viện nghiên cứu phi lợi nhuận có trụ sở tại Boston ước tính giá trị của thuốc và các dịch vụ y tế khác, cho biết Hemgenix sẽ được định giá khá cao lên tới 2,9 triệu đô la.

Nhưng Michael Gusmano, giáo sư chính sách y tế tại Đại học Lehigh và là học giả nghiên cứu tại Trung tâm Hastings, một viện nghiên cứu đạo đức sinh học độc lập ở Garrison, New York, cho biết giá của Hemgenix và các liệu pháp gen khác không nên được coi là một món hời. Ông nói: “Nó giả định rằng giá của các phương pháp điều trị hiện tại là phù hợp. “Chúng tôi có một hệ thống trong đó giá hoàn toàn nằm ngoài quy luật quốc tế,” lưu ý rằng Hoa Kỳ, không giống như các quốc gia phát triển kinh tế khác, không điều chỉnh hoặc thương lượng giá của các loại thuốc mới khi chúng được tung ra thị trường.

Trong khi hầu hết bệnh nhân không bao giờ tự trả toàn bộ chi phí thuốc, những người không có bảo hiểm và những người có kế hoạch khấu trừ cao có thể gặp khó khăn khi tiếp cận các liệu pháp này. CSL Behring cho biết họ có kế hoạch giảm giá và các nhà sản xuất liệu pháp gen khác cũng đã thiết lập các chương trình hỗ trợ bệnh nhân.

Trong tuyên bố của mình với WIRED, CSL Behring cho biết tác động tổng thể đối với hệ thống chăm sóc sức khỏe sẽ rất nhỏ, vì bệnh ưa chảy máu B là một căn bệnh hiếm gặp chỉ ảnh hưởng đến khoảng 6.000 người ở Hoa Kỳ. Chỉ những người trưởng thành mới đủ điều kiện nhận Hemgenix, làm cho nhóm bệnh nhân tiềm năng thậm chí còn nhỏ hơn.

Paulk cho biết các liệu pháp gen rất đắt đỏ vì chúng phức tạp và tốn kém để sản xuất. Cô ấy nói: “Đây không phải là một loại thuốc phân tử nhỏ như Tylenol. “Những thứ này rất khác với các loại thuốc cổ điển mà bạn dùng ở dạng viên nén. Những loại thuốc đó thường có thể được sản xuất bằng robot, thường có thể có hàng triệu liều được sản xuất mỗi ngày và quá trình này có thể được chuyển giao cho bên thứ ba sau khi bạn đã có bộ tổng hợp hóa học đó.”

Các liệu pháp gen được thực hiện bằng cách vô hiệu hóa virus và sử dụng chúng làm thiết bị vận chuyển để vận chuyển các gen điều trị đến tế bào của bệnh nhân. Những loại vi-rút này được nuôi cấy trong các thùng lớn bằng thép không gỉ, sau đó được thanh lọc và thử nghiệm để đảm bảo chúng an toàn và hoạt động bình thường. Nói chung, có thể mất 10 tháng hoặc lâu hơn để tạo ra đủ liều cho bệnh nhân trong một thử nghiệm lâm sàng.

Mặc dù các phương pháp điều trị này đã được phát triển trong vài thập kỷ, nhưng liệu pháp gen vẫn còn rất mới trên thị trường. Paulk cho rằng chi phí sản xuất sẽ giảm xuống — và sau đó, giá của liệu pháp gen cũng sẽ giảm — khi các công ty có nhiều kinh nghiệm hơn trong việc sản xuất chúng ở quy mô lớn. Cô ấy nói: “Chúng tôi chắc chắn sẽ cải thiện được điều này,” nhưng có thể mất từ ​​5 đến 10 năm để điều đó xảy ra.

Với hàng trăm liệu pháp gen đang được triển khai và một số trong số chúng có thể sẽ được phê duyệt trong những năm tới, điều đó có nghĩa là sẽ có thêm nhiều phương pháp điều trị trị giá hàng triệu đô la xuất hiện trên thị trường. Các công ty đang nghiên cứu các liệu pháp này có tác dụng lâu dài, nhưng vẫn chưa chắc chắn về tác dụng của chúng sẽ kéo dài bao lâu. Các thử nghiệm lâm sàng đã theo dõi bệnh nhân trong nhiều năm chứ không phải hàng chục năm.

Nếu chúng không tồn tại lâu như mong đợi, Gusmano tự hỏi điều đó có ý nghĩa gì đối với việc định giá. Và ngay cả khi họ làm như vậy, ông nói, thẻ giá hàng triệu đô la không bền vững trong thời gian dài. Gusmano nói: “Chắc chắn rằng những liệu pháp gen này sẽ đắt đỏ. “Câu hỏi đặt ra là: Ở mức độ nào thì những người trả tiền sẽ bắt đầu đẩy lùi và đơn giản là từ chối chi trả cho họ?”