Liệu pháp Crispr được Cá nhân hóa này Là

Trong một mới bước cho Crispr, các nhà khoa học đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gen để thực hiện các sửa đổi được cá nhân hóa đối với các tế bào miễn dịch của bệnh nhân ung thư nhằm tăng cường sức mạnh chống lại các khối u của họ. Trong một nghiên cứu nhỏ được công bố ngày hôm nay trên tạp chí Thiên nhiênmột nhóm nghiên cứu ở Mỹ cho thấy phương pháp này khả thi và an toàn, nhưng chỉ thành công ở một số ít bệnh nhân.

Ung thư phát sinh khi các tế bào bị đột biến gen và phân chia không kiểm soát được. Mỗi bệnh ung thư đều do một nhóm đột biến duy nhất thúc đẩy và mỗi người có các tế bào miễn dịch với các thụ thể có thể nhận ra các đột biến này và phân biệt các tế bào ung thư với các tế bào bình thường. Nhưng bệnh nhân thường không có đủ tế bào miễn dịch với các thụ thể này để tạo ra phản ứng hiệu quả chống lại bệnh ung thư của họ. Trong thử nghiệm Giai đoạn 1 này, các nhà nghiên cứu đã xác định các thụ thể của mỗi bệnh nhân, đưa chúng vào các tế bào miễn dịch thiếu chúng và phát triển thêm các tế bào đã được biến đổi này. Sau đó, các tế bào miễn dịch được tăng cường được giải phóng vào máu của mỗi bệnh nhân để tấn công khối u của họ.

Stefanie Mandl, giám đốc khoa học tại Pact Pharma và là tác giả của nghiên cứu cho biết: “Những gì chúng tôi đang cố gắng thực hiện là khai thác các đột biến cụ thể đối với khối u của mỗi bệnh nhân. Công ty đã làm việc với các chuyên gia từ Đại học California, Los Angeles, Viện Công nghệ California và Viện Sinh học Hệ thống phi lợi nhuận ở Seattle để thiết kế các liệu pháp cá nhân hóa.

Các nhà nghiên cứu bắt đầu bằng cách tách tế bào T từ máu của 16 bệnh nhân có khối u rắn, bao gồm ung thư ruột kết, vú hoặc phổi. (Tế bào T là thành phần của hệ thống miễn dịch với các thụ thể này.) Đối với mỗi bệnh nhân, họ xác định hàng chục thụ thể có khả năng liên kết với các tế bào ung thư lấy từ khối u của chính họ. Nhóm nghiên cứu đã chọn tối đa ba thụ thể cho mỗi bệnh nhân và sử dụng Crispr, đã thêm gen của những thụ thể này vào tế bào T của người đó trong phòng thí nghiệm.

Các nhà khoa học đã phát triển thêm nhiều tế bào đã được chỉnh sửa, đủ để tạo thành thứ mà họ hy vọng sẽ là liều thuốc điều trị. Sau đó, họ truyền lại các tế bào đã chỉnh sửa vào từng tình nguyện viên, những người trước đó đã được điều trị bằng nhiều đợt hóa trị. Các tế bào T đã được chỉnh sửa di chuyển đến các khối u và xâm nhập vào chúng.

Ở sáu bệnh nhân, liệu pháp thử nghiệm đã ngăn chặn sự phát triển của các khối u. Trong 11 người còn lại, bệnh ung thư của họ tiến triển nặng hơn. Hai người có tác dụng phụ liên quan đến liệu pháp tế bào T đã được chỉnh sửa — một người bị sốt và ớn lạnh, và người còn lại bị nhầm lẫn. Tất cả mọi người trong cuộc thử nghiệm đều mong đợi các tác dụng phụ từ hóa trị.

Mandl nghi ngờ phản ứng đối với liệu pháp bị hạn chế vì bệnh ung thư của bệnh nhân đã rất nặng vào thời điểm họ đăng ký thử nghiệm. Ngoài ra, các thử nghiệm sau đó cho thấy một số thụ thể mà nhóm nghiên cứu chọn có thể tìm thấy khối u, nhưng không có tác dụng chống ung thư mạnh.

Bruce Levine, giáo sư về liệu pháp gen ung thư tại Đại học Pennsylvania, cho biết khả năng xác định nhanh chóng các thụ thể ung thư duy nhất của bệnh nhân và tạo ra các phương pháp điều trị phù hợp bằng cách sử dụng chúng là rất ấn tượng. Nhưng thách thức sẽ là chọn đúng loại thực sự tiêu diệt tế bào ung thư. “Việc bạn có thể đưa những tế bào T đó vào khối u là một chuyện. Nhưng nếu họ đến đó và không làm bất cứ điều gì, điều đó thật đáng thất vọng, ”anh nói.